Un nouveau médicament pour HCM réduit la masse cardiaque – ScienceDaily

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Pour la première fois, un médicament a eu un impact sur l’épaisseur et la fonction du muscle cardiaque chez les patients atteints de la maladie cardiaque héréditaire la plus courante, plutôt que de simplement traiter leurs symptômes.

«Il s’agit de la première étude à montrer un impact favorable d’un médicament sur la structure et la fonction cardiaques dans toute forme de cardiomyopathie hypertrophique», explique Sara Saberi, MD, professeure adjointe de médecine interne et cardiologue au Michigan Medicine Frankel Cardiovascular Center.

Les options actuelles, explique Saberi, pourraient aider les patients à se sentir mieux aujourd’hui, mais elles ne les aident pas à vivre plus longtemps, ni n’empêchent les gens de souffrir d’insuffisance cardiaque plus tard. Ils n’affectent pas non plus les anomalies structurelles cardiaques qui définissent la maladie: épaisseur du muscle cardiaque, raideur qui en résulte et anomalies d’autres structures cardiaques.

«Il y a un énorme vide. La HCM est une maladie chronique évolutive qui n’a toujours pas de remède», dit Saberi.

Elle a présenté les résultats de la sous-étude EXPLORER-HCM CMR de son équipe lors des sessions scientifiques 2020 de l’American Heart Association, qui ont été publiées simultanément dans Circulation.

S’attaquer à la cause sous-jacente de HCM

Dans HCM, les protéines motrices interagissent trop les unes avec les autres, provoquant une compression trop vigoureuse du muscle et une raideur du muscle.

Un médicament conçu spécifiquement pour HCM, mavacamten, est actuellement étudié dans une variété d’essais cliniques. Il fait partie d’une nouvelle classe de médicaments appelés inhibiteurs de la myosine cardiaque. Le médicament agit en empêchant une protéine appelée myosine d’interagir trop avec d’autres protéines motrices, ce qui permet ensuite au muscle cardiaque de se contracter et de se détendre plus normalement, explique Saberi. Il est efficace pour réduire l’obstruction à la circulation sanguine dans le cœur qui peut survenir avec la maladie.

“C’est la première classe de médicaments qui cible réellement la physiopathologie sous-jacente de la HCM.”

La mesure principale de cette étude, la masse du cœur, a été considérablement réduite chez les patients prenant le médicament par opposition à ceux prenant un placebo, dit Saberi.

En septembre, Saberi et ses collègues ont publié les résultats de l’essai contrôlé randomisé EXPLORER-HCM dans The Lancet. Les patients avaient des améliorations significatives de l’obstruction à la circulation sanguine dans le cœur et ont dit qu’ils se sentaient mieux après avoir pris le médicament pendant 30 semaines. Ils ont montré des améliorations dans les marqueurs comme la capacité d’exercice. Maintenant, cette sous-étude explore certaines des raisons pour lesquelles les gens peuvent se sentir mieux, dit Saberi.

Résultats de l’imagerie cardiaque

La sous-étude a été réalisée en utilisant l’imagerie du cœur des participants à l’étude.

«L’IRM cardiaque a une résolution visuelle et spatiale si incroyable que vous pouvez examiner avec précision la masse, le volume, la fraction d’éjection du cœur ou la qualité du pompage du sang et la fibrose, qui est le fardeau des cicatrices dans le muscle cardiaque», explique Saberi.

Son équipe a observé ces résultats encourageants après seulement 30 semaines de traitement, ce qui serait un plus pour les patients, dit Saberi.

«Il est également encourageant de ne pas voir une aggravation de la fibrose avec la normalisation de la fraction d’éjection», dit-elle. Les patients avaient à l’origine une fraction d’éjection très élevée, mais après le traitement, elle est passée dans la plage normale.

Bien que la HCM soit considérée comme une maladie rare, elle affecte environ une personne sur 500, dit Saberi, il y a donc un grand besoin de thérapies plus efficaces.

L’essai EXPLORER-HCM était un essai de phase trois qui a étudié l’utilisation de mavacamten dans la HCM obstructive, et est passé à une extension ouverte de cinq ans. Un essai de phase deux simultané, MAVERICK-HCM, a étudié l’innocuité et la tolérabilité dans le HCM non obstructif. Ces participants participent également actuellement à l’étude d’extension en ouvert de cinq ans. Saberi dit qu’un essai de phase trois qui examinerait comment cela fonctionne pour les patients atteints de HCM non obstructive serait la prochaine étape.

Le médicament n’est actuellement pas disponible en dehors d’un cadre d’essai clinique, dit Saberi.

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