Thérapie génique : un espoir pour les patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber

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Des chercheurs français ont mis au point une thérapie génique pour lutter contre une maladie rare qui atteint les yeux : la neuropathie optique héréditaire de Leber.

Avez-vous déjà entendu parler de la neuropathie optique héréditaire de Leber ? La NOHL est une maladie héréditaire rare qui atteint environ 1 individu sur 55 000 dans le monde. Elle apparaît plutôt chez les hommes, entre 27 et 34 ans.

Provoquée par des mutations génétiques (et, en particulier, par des mutations de l’ADN mitochondrial qui affectent la production d’une protéine spécifique – la ND4), la NOHL se caractérise par une perte de la vision centrale qui peut évoluer vers une cécité – progressive ou brutale. (Source : Syndicat National des Ophtalmologistes de France SNOF).

Une meilleure acuité visuelle grâce à la thérapie génique

À l’heure actuelle, aucun traitement ne permet de guérir ou même de ralentir cette pathologie rare. Toutefois, des chercheurs de l’Inserm, de Sorbonne Université et du CNRS à l’Institut de la Vision à Paris ont conçu une approche de thérapie génique pour les patients atteints de NOHL. Prometteuse, la thérapie génique est une stratégie thérapeutique qui consiste à introduire du matériel génétique dans des cellules pour soigner une maladie.

Les scientifiques ont “testé” leur traitement par thérapie génique sur 37 patients souffrant de NOHL au cours d’un essai clinique baptisé “REVERSE”. Résultat ? Après l’injection du vecteur de thérapie génique dans un œil, une amélioration de la vision bilatérale (au niveau des deux yeux) était observée chez les ¾ des patients. En clair : les patients traités voyaient en moyenne 15 lettres de plus sur les tableaux utilisés par les ophtalmologistes pour évaluer l’acuité visuelle

Cette découverte ouvre des perspectives nouvelles pour le traitement des patients atteints de neuropathie optique de Leber, alors qu’il n’en existait jusqu’à aujourd’hui aucun de réellement efficace. Nos résultats démontrent l’efficacité de cette thérapie génique innovante dans l’œil, ce qui offre une véritable option thérapeutique contre la cécité pour les patients” affirment les auteurs de cette étude parue dans le journal Science Translational Medicine.

Source : communiqué de presse Inserm

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