Des scientifiques développent une nouvelle thérapie génique pour les maladies oculaires – ScienceDaily

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Des scientifiques du Trinity College de Dublin ont développé une nouvelle approche de thérapie génique qui promet de traiter un jour une maladie oculaire qui entraîne une perte progressive de la vision et affecte des milliers de personnes à travers le monde.

L’étude, qui impliquait une collaboration avec des équipes cliniques du Royal Victoria Eye and Ear Hospital et de l’hôpital Mater, a également des implications pour une série beaucoup plus large de troubles neurologiques associés au vieillissement.

Les scientifiques publient leurs résultats aujourd’hui [Thursday 26th November 2020] dans un journal de premier plan, Frontières en neurosciences.

Atrophie optique dominante (AOD)

Caractérisé par la dégénérescence des nerfs optiques, l’AOD commence généralement à provoquer des symptômes chez les patients au début de leur âge adulte. Il s’agit notamment d’une perte de vision modérée et de certains défauts de vision des couleurs, mais la gravité varie, les symptômes peuvent s’aggraver avec le temps et certaines personnes peuvent devenir aveugles. Il n’existe actuellement aucun moyen de prévenir ou de guérir l’AOD.

Un gène (OPA1) fournit des instructions pour fabriquer une protéine qui se trouve dans les cellules et les tissus de tout le corps, et qui est essentielle pour maintenir le bon fonctionnement des mitochondries, qui sont les producteurs d’énergie dans les cellules.

Sans la protéine produite par OPA1, la fonction mitochondriale est sous-optimale et le réseau mitochondrial qui dans les cellules saines est bien interconnecté est fortement perturbé.

Pour les personnes atteintes de DOA, ce sont les mutations de l’OPA1 et les mitochondries dysfonctionnelles qui sont responsables de l’apparition et de la progression de la maladie.

La nouvelle thérapie génique

Les scientifiques, dirigés par le Dr Daniel Maloney et le professeur Jane Farrar de la Trinity’s School of Genetics and Microbiology, ont mis au point une nouvelle thérapie génique, qui a réussi à protéger la fonction visuelle de souris traitées avec un produit chimique ciblant les mitochondries et vivant par conséquent avec des dysfonctionnements. mitochondries.

Les scientifiques ont également découvert que leur thérapie génique améliorait les performances mitochondriales dans les cellules humaines contenant des mutations dans le gène OPA1, offrant l’espoir qu’elle pourrait être efficace chez l’homme.

Le Dr Maloney, chercheur, a déclaré:

«Nous avons utilisé une technique de laboratoire intelligente qui permet aux scientifiques de fournir un gène spécifique aux cellules qui en ont besoin à l’aide de virus non nocifs spécialement conçus. Cela nous a permis de modifier directement le fonctionnement des mitochondries dans les cellules que nous avons traitées, augmentant ainsi leur capacité à produire l’énergie qui à son tour les protège des dommages cellulaires.

“De manière passionnante, nos résultats démontrent que cette thérapie génique basée sur OPA1 peut potentiellement apporter des avantages pour des maladies comme DOA, qui sont dues à des mutations OPA1, et aussi peut-être pour un plus large éventail de maladies impliquant un dysfonctionnement mitochondrial.”

Surtout, le dysfonctionnement mitochondrial provoque des problèmes dans une série d’autres troubles neurologiques tels que la maladie d’Alzheimer et la maladie de Parkinson. Les impacts s’accumulent progressivement avec le temps, c’est pourquoi beaucoup peuvent associer ces troubles au vieillissement.

Le professeur Farrar, professeur de recherche, a ajouté:

«Nous sommes très enthousiasmés par la perspective de cette nouvelle stratégie de thérapie génique, même s’il est important de souligner qu’il reste encore un long chemin à parcourir du point de vue de la recherche et du développement avant que cette approche thérapeutique puisse un jour être disponible comme traitement.

“Les mutations OPA1 sont impliquées dans la DOA et cette approche thérapeutique basée sur OPA1 est donc pertinente pour la DOA. Cependant, le dysfonctionnement mitochondrial est impliqué dans de nombreux troubles neurologiques qui affectent collectivement des millions de personnes dans le monde. Nous pensons qu’il existe un grand potentiel pour ce type de stratégie thérapeutique ciblant un dysfonctionnement mitochondrial pour apporter des bienfaits et avoir ainsi un impact sociétal majeur. Ayant travaillé pendant de nombreuses années avec des patients qui vivent avec des troubles visuels et neurologiques, ce serait un privilège de jouer un rôle dans un traitement qui pourrait un jour en aider beaucoup. “

La recherche a été soutenue par Science Foundation Ireland, le Health Research Board of Ireland, Fighting Blindness Ireland et les Health Research Charities Ireland.

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